FDA تعتمد عقار جديد لعلاج تضخم الغدة الكظرية الخلقي

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على عقار جديد لعلاج تضخم الغدة الكظرية الخلقي الكلاسيكي (CAH)، ما يقلل الحاجة لاستخدام الستيرويدات ويوفر أملًا جديدًا للمرضى المصابين بهذا الاضطراب النادر.

العلاج الجديد: آلية عمل واستخدامات

يُعد هذا العقار الفموي المبتكر خيارًا علاجيًا للمرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 4 سنوات وما فوق.

ويهدف الدواء إلى تحسين كيفية إدارة هذا الاضطراب الوراثي النادر، ويقلل من الحاجة إلى جرعات عالية من الستيرويدات والمضاعفات المرتبطة بها.

ويُعد هذا العقار أول علاج لمرضى الغدد الكظرية منذ 70 عامًا. يتم تطوير العلاج ليتفاعل مع مستقبل CRF1 في الدماغ، الموجود في الغدة النخامية، مما يساعد في تنظيم الغدد الكظرية وتقليل إنتاج الأندروجينات، وبالتالي تقليل الحاجة إلى الأدوية القديمة.

التجارب السريرية وفعالية العقار

تمت الموافقة على العقار بناءً على نتائج تجارب سريرية أظهرت فعاليته في البالغين والأطفال.

شملت الدراسة 182 بالغًا، حيث تناول 122 منهم العقار الجديد بينما أخذ 60 شخصًا دواءً وهميًا.

وأظهرت النتائج أن المرضى الذين تناولوا العقار شهدوا انخفاضًا بنسبة 27% في جرعة الجلوكوكورتيكويد اليومية مع الحفاظ على مستويات ثابتة من الأندروستينيون، بينما انخفضت الجرعة في المجموعة الوهمية بنسبة 10% فقط.

في دراسة شملت 103 أطفال، تلقى 69 منهم العقار الجديد و34 تلقوا دواءً وهميًا لمدة 28 أسبوعًا.

أظهرت النتائج أن الأطفال الذين تناولوا العقار شهدوا انخفاضًا كبيرًا في مستويات الأندروستينيون، بينما زادت هذه المستويات في مجموعة الدواء الوهمي.

وانخفضت جرعة الجلوكوكورتيكويد بنسبة 18% في المجموعة التي تناولت العقار، بينما زادت بنسبة 6% في المجموعة الوهمية.

الآثار الجانبية والاحتياطات

على الرغم من فوائده العلاجية، قد يسبب العقار بعض الآثار الجانبية. تشمل الأعراض الشائعة لدى البالغين التعب، الدوخة، آلام العضلات والمفاصل، وفقدان الشهية.

أما الأطفال فقد يعانون من الصداع، آلام المعدة، احتقان الأنف، نزيف الأنف والتعب. كما حذرت FDA من ضرورة مراقبة المرضى الذين يعانون من قصور الغدة الكظرية خلال فترات التوتر المتزايد (مثل المرض أو الإصابة أو الجراحة) لضمان عدم حدوث مضاعفات خطيرة.

ما هو تضخم الغدة الكظرية الخلقي؟

تضخم الغدة الكظرية الخلقي هو اضطراب وراثي يصيب الغدد الكظرية، مما يسبب إنتاجًا مفرطًا للأندروجينات بدلاً من هرموني الكورتيزول والألدوستيرون، مما يؤدي إلى العديد من المشاكل الصحية مثل نمو العظام غير الطبيعي، شعر الوجه الزائد، وعدم انتظام الدورة الشهرية عند النساء.

يمكن أن يؤدي عدم العلاج إلى مضاعفات تهدد الحياة مثل فقدان الأملاح والجفاف والصدمة.

العلاجات الحالية وتحدياتها

العلاج التقليدي لتضخم الغدة الكظرية الخلقي يعتمد على استخدام جرعات عالية من الجلوكوكورتيكويدات (الستيرويدات) لإدارة مستويات الكورتيزول وقمع إنتاج الأندروجينات.

رغم فعالية هذا العلاج، إلا أن استخدام الستيرويدات لفترات طويلة يمكن أن يسبب آثارًا جانبية خطيرة مثل زيادة الوزن، السكري، مشاكل القلب والأوعية الدموية، هشاشة العظام، وتقلبات المزاج.