FDA تدرس الموافقة على علاج خلوي جديد لاعتلال عضلة القلب

أعلنت شركة Capricor Therapeutics الأمريكية أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تخطط لعقد اجتماع مع لجنة استشارية من الخبراء لمناقشة علاجها الخلوي التجريبي المخصص لعلاج اعتلال عضلة القلب الناتج عن مرض ضمور العضلات الدوشيني (DMD).

deramiocel: علاج خلوي مبتكر تحت التقييم

تسعى الشركة للحصول على الموافقة الكاملة من FDA على علاجها الجديد الذي يحمل اسم deramiocel، والذي يُعد من العلاجات الخلوية الحديثة المصممة خصيصًا للمرضى المصابين باعتلال عضلة القلب نتيجة مرض DMD.

ويُعد هذا النوع من الاعتلال أحد الأسباب الرئيسية للوفاة بين المصابين بهذا المرض الوراثي النادر، الذي يتسم بالتدهور التدريجي في العضلات الهيكلية والقلبية.

تراجع في الأسهم رغم التوقعات الإيجابية

تزامن الإعلان مع انخفاض أسهم شركة Capricor بنسبة قاربت 15% خلال التعاملات الصباحية، حيث وصل سعر السهم إلى 10.11 دولار.

ورغم ذلك، اعتبر المحلل جوزيف بانجينيس من شركة H.C. Wainwright أن هذا التراجع غير مبرر، مؤكدًا أن عرض العلاج أمام لجنة استشارية يعزز من فرص حصوله على الموافقة النهائية.

الموعد النهائي لقرار FDA: 31 أغسطس المقبل

من المتوقع أن تُصدر إدارة الغذاء والدواء قرارها النهائي بشأن اعتماد العلاج في 31 أغسطس 2025، على الرغم من أن موعد اجتماع اللجنة الاستشارية لم يُعلن رسميًا بعد.

مخاوف من تأخيرات تنظيمية... وطمأنة من FDA

يأتي ذلك في وقت يُثار فيه القلق بشأن تأخيرات محتملة في مراجعات الأدوية داخل الهيئة، خاصة بعد قرارات الفصل الجماعي للموظفين التي تم تنفيذها تحت إشراف وزير الصحة والخدمات الإنسانية روبرت ف. كينيدي الابن.

مع ذلك، طمأن رئيس إدارة الغذاء والدواء، مارتن ماكاري، الرأي العام الأسبوع الماضي، مؤكدًا أنه لا توجد نية لإجراء تغييرات تنظيمية كبيرة، وأن الوكالة ملتزمة بإنهاء مراجعات الأدوية في المواعيد المحددة.

استعدادات الشركة مستمرة رغم الغموض التنظيمي

كانت شركة Capricor قد أعلنت في مارس الماضي أنها لم تتلقَ تأكيدًا رسميًا من FDA بشأن عقد لجنة استشارية، لكنها بدأت بالفعل الاستعداد لهذا السيناريو المحتمل، في إطار خطتها لتسريع الموافقة على العلاج وإنقاذ حياة المرضى.